Fibrosi Cistica
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Neupharma
Malattia
Fibrosi Cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è una malattia genetica autosomica recessiva causata da difetto del gene CFTR. La proteina CFTR è normalmente localizzata sulla membrana apicale di numerosi epiteli, svolgendo la funzione principale di trasportatore dello ione cloro e regolando indirettamente il trasporto dello ione sodio e dell’acqua.
La principale causa di riduzione della qualità e spettanza della vita dei pazienti fibrocistici risiede nella espressione polmonare della malattia. Nelle vie aeree conduttive, bronchi e bronchioli, il difetto della proteina CFTR riduce l’idratazione del liquido superficiale respiratorio e la clearance mucociliare, inducendo una infiammazione costitutiva e favorendo l’instaurarsi di infezioni batteriche, che negli stadi avanzati cronicizzano.
La malattia colpisce 1 su 2.500-3.000 nuovi nati, con un portatore sano ogni 25-30 individui della popolazione generale di razza caucasica. Ci sono circa 7.000 pazienti affetti da FC in Italia, con una prevalenza regionale oscillante tra 4,4 e 10,4 pazienti ogni 100.000 abitanti.
Progetto
Progetto
Sviluppo di TeicoAir®, teicoplanina inalatoria
Rare Partners collabora da diversi anni con Neupharma Srl, società farmaceutica italiana altamente specializzata nel campo della FC ed in particolare nello sviluppo e commercializzazione di antibiotici per via inalatoria. Il progetto più avanzato consiste nello sviluppo clinico del prodotto TeicoAir®, una innovativa formulazione inalatoria dell’antibiotico teicoplanina, farmaco di elezione per il trattamento di infezioni respiratorie causate da batteri Gram positivi e approvato in gran parte dei paesi fin dal 1989.
L’indicazione perseguita da Neupharma in collaborazione con Rare Partners è il trattamento di infezioni respiratorie croniche sostenute da batteri MRSA in pazienti affetti da FC.
Il fondamento razionale del progetto risiede nella efficacia dimostrata dalla teicoplanina verso il microorganismo target ed il vantaggio della via di somministrazione proposta, in termini di aumentata efficacia e ridotta tossicità rispetto alla somministrazione endovenosa. Nonostante il fatto che le infezioni MRSA sia relativamente comuni, sono disponibili pochi farmaci per queste severe patologie respiratorie e nessuno di essi è somministrato per via inalatoria.
Dopo aver dimostrato l’attività della nuova formulazione in un modello sperimentale murino di infezioni MRSA, è stato completato presso l’Ospedale Universitario di Verona uno studio clinico di fase 1 in pazienti affetti da FC. Il trail clinico ha dimostrato dopo somministrazione inalatoria alti livelli di teicoplanina nell’espettorato a fronte di concentrazioni trascurabili a livello sistemico, con un’ottima tollerabilità locale.
Dopo questi risultati particolarmente promettenti della fase 1, è stato approntato un protocollo sperimentale per uno studio clinico in pazienti FC con infezione da stafilococco aureo (incluso MRSA), volto a raccogliere i primi dati di efficacia su parametri sia microbiologici che clinici della nuova formulazione inalatoria. Il protocollo è stato approvato dal comitato etico dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (Principal Investigator Dr Marco Cipolli) che fungerà come sponsor dello studio e centro di riferimento. Il secondo centro che verrà coinvolto nello studio è l’Ospedale Policlinico di Milano (Prof. Francesco Blasi, Primario del Centro di Fibrosi Cistica).
Parallelamente è proseguita l’attività di ricerca di potenziali partners industriali, in grado di completare lo sviluppo clinico del progetto e portarlo alla registrazione per l’immissione in commercio.