Rare Partners annuncia una collaborazione nel campo della talassemia

Febbraio 2011 - Rare Partners, la società non profit dedicata allo sviluppo di nuove terapie e strumenti diagnostici nel settore delle malattie rare, ha annunciato il suo primo progetto di sviluppo farmaceutico, riguardante l’uso della rapamicina (sirolimus) nei pazienti talassemici, basato sui risultati di ricerca ottenuti e brevettati dal laboratorio del Professor Roberto Gambari all’Università di Ferrara.

Rare Partners ha siglato un accordo con gli inventori e con i proprietari del brevetto (Università di Ferrara e Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia) che prevede il completamento degli studi preclinici e la successiva richiesta di Orphan Drug Designation per lo sviluppo clinico nei pazienti talassemici. La rapamicina, farmaco già utilizzato come immunosoppressore nei pazienti trapiantati, agirebbe come induttore della differenziazione degli eritrociti e della espressione di emoglobina fetale (HbF). E’ noto infatti che l’aumento di HbF nei pazienti talassemici provoca un miglioramento del quadro clinico, associato ad una riduzione della frequenza di trasfusioni.

“L'acquisizione di questa proprietà intellettuale rappresenta una importante milestone nello sviluppo della nostra società. Siamo particolarmente contenti di avere raggiunto questo accordo e di avere la possibilità di gestire lo sviluppo di un composto dotato di un alto potenziale di efficacia clinica. Il programma preclinico per la nuova indicazione terapeutica è già in corso e l'inizio degli studi clinici è previsto per la seconda metà del 2012” ha dichiarato Marco Prosdocimi, Managing Director di Rare Partners.

Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia

Università degli Studi di Ferrara

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