Oltre il business

Rare Partners rappresenta un nuovo approccio alla soluzione del ben noto problema di reperire le risorse necessarie per lo sviluppo di farmaci con un limitato ritorno potenziale sugli investimenti (comunemente chiamati farmaci orfani).

In questo senso non possiamo parlare di un nuovo “business model”, nella maggior parte dei casi non esiste in realtà un vero e proprio business, ma piuttosto di una forma nuova di affrontare il problema e di una nuova opportunità di collaborazione tra il mondo non profit, la comunità scientifica e le aziende del settore farmaceutico e biotecnologico.

Esistono pochi precedenti di aziende farmaceutiche non profit. Per la creazione di Rare Partners ci siamo ispirati all’esperienza dell'Institute for One World Health (iOWH, dal 2011 un programma di sviluppo di PATH), fondato da Victoria Hale nel 2000, attivo nel settore delle malattie neglette e fortemente sostenuto dalla Bill & Melinda Gates Foundation. Nel 2006 iOWH ha ottenuto l’autorizzazione al commercio in India per l’uso della paromomicina, un antibiotico fuori brevetto, nella leishmaniosi viscerale, una patologia che colpisce ogni anno circa 500.000 soggetti e che si rivela, se non trattata, quasi sempre fatale.

Noi crediamo che l’approccio utilizzato con successo da iOWH possa essere applicato al campo delle malattie rare, tenendo in conto che già esistono esempi di organizzazioni non profit coinvolte nello sviluppo di terapie per malattie orfane su base genetica.
In Francia Genethon sta conducendo studi clinici per il trattamento della gamma-sarcoglicanopatia e per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
In Italia Telethon ha sviluppato, in collaborazione con l’Istituto Scientifico San Raffaele, un protocollo per la terapia genica della ADA-SCID, già applicato con successo in 14 bimbi e recentemente oggetto di una alleanza strategica tra Telethon e GlaxoSmithKline (GSK).