Il nostro approccio a Y

Rare Partners si focalizza sulla ricerca traslazionale e sulle fasi inziali dello sviluppo. E’ ben noto che i primi passi del processo di sviluppo dei farmaci, in ogni caso molto lungo, sono quelli caratterizzati da un più alto rischio di fallimento. Questo è vero per tutti i settori terapeutici, ma è ulteriormente aggravato nel campo delle malattie rare, dove esistono due ulteriori fattori critici, l’incertezza sul potenziale ritorno degli investimenti e la limitata conoscenza della patologia.

Questa è la ragione principale per cui nel passato le aziende del settore farmaceutico e biotecnologico sono state poco presenti nel campo delle malattie rare.
L’approccio da noi scelto è quello di cercare sostegno da parte di fonti non profit, sia pubbliche che private, per condurre le fasi iniziali delle attività di sviluppo.
Il principale obiettivo di Rare Partners sarà, nella maggior parte dei casi, quello di raggiungere lo stadio di validazione di proof of concept, a livello preclinico o clinico, in grado di giustificare la prosecuzione dello sviluppo di un particolare farmaco o agente diagnostico, quasi sempre in collaborazione con aziende del settore farmaceutico e biotecnologico.

Il nostro approccio può essere visualizzato con l’aiuto di una figura a forma di “Y” orizzontale (che ricorda in qualche modo la classica rappresentazione di un anticorpo). Secondo il nostro modello, al raggiungimento dello stadio di proof of concept si aprono due diverse possibilità di percorso.

Nel primo caso, rappresentato dal braccio superiore della nostra “Y”, si procede alla stipula di un contratto di licenza basato su royalties, con un partner “profit” farmaceutico e biotecnologico, con cessione delle informazioni generate e degli eventuali diritti di proprietà intellettuale.

Nel secondo caso, laddove non sia possibile trovare un accordo di sviluppo con un partner, ad esempio a causa dell’estrema rarità della patologia, verrà esplorata la possibilità di finanziare l’intero processo di sviluppo con risorse non profit (braccio inferiore nella nostra “Y”).

In Rare Partners siamo convinti che spostare il momento delle decisioni “go-no go” dalla fase molto preliminare del progetto alla fase di proof of concept aumenterà in modo significativo il numero di progetti potenzialmente perseguibili.
Inoltre, sostenere le fasi altamente rischiose di sviluppo preliminare con fondi non profit costituirà un grande valore aggiunto per molti progetti di ricerca nel campo delle malattie rare.